Amgen was een van de eerste bedrijven die het potentieel van moderne biotechnologie ontdekten voor het ontwikkelen van waardevolle geneesmiddelen. De ‘biologicals’, biologische geneesmiddelen, hebben een aantoonbaar verschil gemaakt in het leven van patiënten met ernstige ziekten. Maar wat is biotechnologie eigenlijk? Hoe worden biotechnologische medicijnen gemaakt? En wat is de toekomst?

Wat is biotechnologie?

In 1919 voorzag de Hongaarse landbouwingenieur Karl Ereky een tijd waarin biologie zou kunnen worden gebruikt om grondstoffen om te zetten in nuttige producten. Hij bedacht de term biotechnologie om die samensmelting van biologie en technologie te beschrijven.

De visie van Ereky is inmiddels gerealiseerd door duizenden bedrijven en onderzoeksinstellingen. De groeiende lijst van biotechnologische producten omvat medicijnen, medische apparatuur en diagnostiek, maar ook veerkrachtigere gewassen, biobrandstoffen, biomaterialen en bestrijding van vervuiling.

Waarin verschillen biotechnologische medicijnen van andere medicijnen?

Het meest bekende type medicijn is een chemische verbinding in een tablet of capsule. Voorbeelden zijn aspirine en andere pijnstillers, antibiotica, antidepressiva en bloeddrukmedicijnen. Dit type geneesmiddel wordt ook wel een ‘small molecule’ genoemd, omdat het actieve ingrediënt een chemische structuur en een grootte heeft die klein zijn in vergelijking met grote, complexe moleculen zoals eiwitten. Een ‘small molecule’ kan door chemici in een laboratorium worden gemaakt. De meeste geneesmiddelen van dit type kunnen in vaste of vloeibare vorm via de mond worden ingenomen.

Biotechnologische medicijnen zijn grote moleculen die vergelijkbaar zijn met, of identiek zijn aan, de eiwitten en andere complexe stoffen waarvan het lichaam afhankelijk is om gezond te blijven. Ze worden gemaakt van levende materie – microben of cellijnen – die genetisch gemodificeerd zijn om het gewenste molecuul te produceren. Een biologisch geneesmiddel moet in het lichaam worden geïnjecteerd of via een infuus worden ingebracht om te voorkomen dat de complexe structuur ervan wordt afgebroken in de spijsvertering als het via de mond wordt ingenomen.

De meeste biologische medicijnen zijn ontwikkeld na de komst van genetische manipulatie, waaruit in de jaren zeventig van de vorige eeuw de moderne biotechnologie-industrie ontstond. Amgen was een van de eerste bedrijven die de belofte van het nieuwe vakgebied waarmaakte en biologische medicijnen aan patiënten leverde.

Net als alle andere farmaceutische producten kunnen biologische medicijnen niet aan patiënten worden voorgeschreven totdat het gebruik ervan door de toezichthouders is goedgekeurd. In de Verenigde Staten evalueert de Food and Drug Administration bijvoorbeeld nieuwe medicijnen. In de Europese Unie beheert het European Medicines Agency deze verantwoordelijkheid.